急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的肿瘤，其发病率随着年龄增长而增加。FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。
吉列替尼属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。
年11月28日，美国FDA批准其用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。吉列替尼可抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)。吉列替尼在表达FLT3的外源细胞(包括FLT3-ITD、FLT-TKD等)中表现出抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，并诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡。
富马酸吉列替尼Xospata(Gilteritinib)是安斯泰来公司开发的的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，它能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。这两种常见的FLT3基因变异出现在大约三分之一的AML患者中。而且，Xospata还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。
富马酸吉列替尼Xospata是一种激酶抑制剂，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）合并FLT3的成人患者。
富马酸吉列替尼Xospata的批准是基于该药物在一项包含名患者的临床试验中的表现。在这些确认携带FLT3基因突变的AML患者中，21%接受治疗的患者达到完全缓解或者完全缓解加血液学部分恢复。在接受Xospata治疗前，名患者需要接受输入血红细胞或者血小板，接受治疗后，这些患者中31%至少56天内不再需要输血。
每天口服一次，每次3粒共mg.
最常见的不良反应(≥20%)为肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐。
(1)后部可逆性脑病综合征（PRES）：发生PRES的患者停止Xospata.
(2)延长QT间期：中断和减少QTcFmsec的XOSPATA住院患者的剂量。纠正Xospata给药前和期间的低钾血症或低镁血症。
(3)胰腺炎：在发展为胰腺炎的患者中中断和减少剂量。
(4)胚胎胎儿*性：XOSPATA可导致胎儿损伤
给孕妇服用的告知胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕方法。
目前，吉瑞替尼已分别被NCCN指南，ESMO指南推荐作为后续治疗或复发治疗的推荐方案，其中在ESMO指南中作为复发治疗的A级推荐。另外，在吉瑞替尼还未在中国上市时，中国CSCO《恶性血液病诊疗指南》推荐吉瑞替尼作为复发/难治性FLT3突变阳性AML患者靶向治疗的首选（一级推荐）。吉瑞替尼的加速批准，为中国医生及患者提供全新治疗选择的重要一步。